Prognosen und therapeutische Meilensteine im Bereich der viralvektorvermittelten Gentherapie
Die medizinische Gemeinschaft steht dank der Präzision und Effizienz von Adeno-assoziierten Virus-(AAV-)Vektoren kurz vor einer Revolution in der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen. Diese mikroskopisch kleinen Transportvehikel werden so konstruiert, dass sie funktionsfähige Genkopien direkt in die Zellen eines Patienten einschleusen und damit die zugrunde liegende Krankheitsursache auf molekularer Ebene wirksam „korrigieren“. Im Gegensatz zu früheren Formen der Gentherapie sind moderne AAV-basierte Behandlungen nicht integrierend konzipiert, was das Risiko unbeabsichtigter genetischer Mutationen deutlich reduziert. Mit dem Fortschreiten weiterer Therapien durch die klinische Entwicklung und deren Zulassung durch Aufsichtsbehörden deuten die Prognosen für die AAV-Vektor-basierte Gentherapie auf eine rasche Ausweitung verfügbarer Behandlungsoptionen für zuvor als unheilbar geltende Erkrankungen hin.
Eines der vielversprechendsten Einsatzgebiete ist die Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen sowie neurologischer Erkrankungen wie der spinalen Muskelatrophie. Das Auge und das zentrale Nervensystem eignen sich besonders gut für die AAV-vermittelte Genübertragung, da sie als „immunprivilegiert“…